Adeno associated virus

Virus adéno-associés

Les virus adéno-associés (AAV) sont de petits virus à ADN, non pathogènes, existants à la fois chez l'homme et les primates. Ces virus, très attractifs pour servir de vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études pré-cliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Ce virus a la propriété de traverser la barrière hémato-encéphalique. Il se loge ensuite chez l'adulte dans les astrocytes ou dans les neurones chez le nouveau né. Il est utile en laboratoire couplé à un anticorps (GFP). Il est prometteur en recherche car il pourrait apporter via la circulation sanguine des protéines dans le cerveau et donc changer l'activité des cellules nerveuses. Cela pourrait mener à un traitement dans les maladies neurodégénératives en thérapie génique.

Voir aussi

(en) Gene therapy - University College London

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